A É administrada até a melhora dos sintomas, podendo ser suspendida uma vez que os parâmetros bioquímicos e de imagem se mantenham normalizados.

B Do ponto de vista bioquímico, seu funcionamento é similar à das pequenas moléculas (p.e., imino-açúcares) utilizadas para tratar os sintomas de algumas doenças de depósito lissosomal.

C É uma modalidade terapêutica que consiste na administração periódica, por via venosa, da enzima específica deficiente no paciente.

D Leva a uma diminuição do risco genético para a progênie, dependendo do tempo de manutenção da terapia.

E Uma vantagem é que pode ser administrada com mínimo suporte e infra-estrutura médica.